Исследовательская команда направления Public Health Sciences Университета ИТМО совместно с биотехнологической компанией «Герофарм» и коллегами из других российских учреждений объявила об успешном завершении третьей фазы клинических испытаний нового лекарства для пациентов с иммунной тромбоцитопенией. Об этом «Жуковский.Life» рассказали в пресс-службе ИТМО.
Заболевание возникает из-за того, что иммунная система ошибочно разрушает тромбоциты — клетки крови, отвечающие за остановку кровотечений. Люди с этим диагнозом часто страдают от носовых кровотечений, медленного заживления синяков и кровоизлияний на коже и слизистых оболочках, а кроме физических симптомов сталкиваются с тревожностью, ограничениями и дополнительными сложностями в лечении и повседневной жизни.
Иммунная тромбоцитопения может развиться в любом возрасте, однако чаще болезнь диагностируют у женщин и пожилых людей. В среднем в год из 100 тысяч взрослых заболевают от трёх до шести человек, в России уровень заболеваемости соответствует мировой статистике. Для многих взрослых ИТП становится хронической и требует контроля и длительного лечения.
Современные лекарства позволяют пациентам поддерживать качество жизни. Одним из основным препаратов для терапии ИТП является энплейт (ромиплостим или AMG531), который входит в перечень жизненно необходимых лекарственных препаратов в России. Однако его высокая цена создаёт трудности для пациентов, которым нужно длительное и постоянное лечение, особенно в странах с ограниченными ресурсами. Поэтому фармацевтические компании занимаются созданием биосимиляров — аналогов оригинальных биопрепаратов, обладающих сходной безопасностью и эффективностью, но более доступных по стоимости.
Компания «Герофарм» синтезировала новый биосимиляр ромиплостима под названием GP40141. Проведённое исследование, в котором приняли участие 136 пациентов из 16 российских медицинских центров, сравнивало действие нового препарата и оригинального энплейта.
Основная цель работы заключалась в оценке эффективности GP40141 — может ли он обеспечить необходимое количество тромбоцитов в крови пациентов. После десяти недель терапии нужного показателя удалось достичь у 78% пациентов, которые получали GP40141, и у 85% пациентов на терапии оригинальным препаратом. Проверка других ключевых характеристик показала сопоставимую эффективность и схожую длительность действия. Биосимиляр также оказался безопасным: частота и выраженность побочных эффектов были сопоставимы с оригинальным лекарством, все побочные реакции были лёгкими.
Отдельно исследователи отмечают, что новый препарат обладает низкой иммуногенностью — нейтрализующие антитела появились лишь у нескольких пациентов и не отразились на результате лечения.
Необычность клинического исследования состояла в том, что его участниками стали пациенты, ранее получавшие оригинальный энплейт, которых переводили на терапию биоаналогом. Это позволило не только сравнить безопасность, но и получить объективные данные о возможности перехода с одного препарата на другой без изменения итоговой эффективности, подчеркнула Екатерина Проценко, магистрантка Public Health Sciences ИТМО и медицинский научный советник R&D в «Герофарм».
В этом исследовании использовалось компьютерное моделирование (in silico) для оптимизации дизайна и расчета выборки, что сделало проведение клинических испытаний быстрее и экономичнее. Также впервые в российской практике в исследование включили пациентов, ранее получавших другой ТПО-агонист (элтромбопаг), и показали, что даже недостаточная реакция на него не исключает успеха при переходе на новый препарат.
Владислав Ковалик, выпускник магистратуры Public Health Sciences, отметил, что такие методологические новшества открывают новые возможности лечения сложных пациентов.
Оценка безопасности долгосрочного применения препарата завершилась в январе 2025 года. Новый российский биосимиляр уже прошёл регистрацию, благодаря чему пациенты смогут получать его бесплатно по государственной программе. Компания «Герофарм» продолжит изучение долгосрочных эффектов нового лекарства, чтобы собрать дополнительные данные о его безопасности и эффективности при длительном применении.
Российские учёные ускорили работу ИИ для поиска лекарств. Разработка найдёт применение в самых разных областях — от фармацевтики и материаловедения до создания и оптимизации крупных языковых моделей.